Najdroższy lek świata będzie refundowany. Niestety, tylko dla wybranych

O tym, jakie cuda czyni ten lek możemy się przekonać, patrząc na postępy dziecka, które go otrzymało. A jest nim między innymi Wojtuś Howis z Galewic w pow. wieruszowskim. To właśnie dla niego dwa lata temu cała Polska i nie tylko włączyła się w liczne akcje, by uzbierać blisko 10 mln, bo właśnie taki jest koszt leku bez refundacji, i umożliwić chłopcu normalne życie. Ten wyjątkowy dla Wojtusia i jego rodziny moment nastąpił w lipcu 2020 roku. Terapię genową podano Wojtusiowi w Lublinie i od tego czasu dziecko robi postępy, a co najważniejsze, żyje.

Spełniło się nasze marzenie i życzenie, aby każde dziecko miało możliwość otrzymania tegoż leku, co ja jako mama Wojtusia podkreślałam w każdej nadarzającej się wypowiedzi. Korzystając z okazji pragniemy kolejny raz podziękować wszystkim, którzy pomogli nam stoczyć tak ciężki bój. A dziękować będziemy do końca naszych dni, ponieważ nie ma nic bardziej cennego, jak przyczynić się do ratowania życia drugiego człowieka. To dzięki Wam nasze dziecko żyje, robi postępy i daje nadzieję na lepsze jutro- dziękuje Iza Howis.

Radości z powodu refundacji leku nie kryje również Marcin Topór, pomysłodawca #GaszynChallenge, akcji, która pozwoliła zebrać wiele pieniędzy dla dzieci chorych na SMA.

To chyba najlepsze informacje, jakie można dostać, #gaszynchallenge mam nadzieję, że przyczynił się do tego! Zjednoczyliśmy wszystkich, żeby pomagać dzieciom SMA! Dzięki wam dużo osób dowiedziało się co to za choroba i jak wygląda jej leczenie! Pierwszy krok badania przesiewowe dla każdego noworodka, a teraz takie informacje. Dziękuję wszystkim, którzy wzięli udział w gaszynchallenege, i dziękuję tym którzy zostali w pomaganiu! Nie ma skuteczniejszej metody jak dać wędkę a nie rybę- nie kryje zadowolenia Topór.

Niestety, choć z jednej strony radość jest wielka, to z drugiej wielu rodziców załamuje ręce. Wszystko to z powodu ograniczeń, jakie zostały zastosowane, jeśli chodzi o refundację najdroższego leku świata. Jest bowiem ona przewidziana jedynie dla niemowląt w wieku do 6. miesiąca życia, które nie rozpoczęły leczenia innymi lekami. Ponadto stosowanie leku musi być zgodne z jego charakterystyką (zakresem dopuszczenia w Unii Europejskiej) pod względem występowania objawów i liczby kopii genu SMN2. Niestety, refundowaną terapią lekiem Zolgensma nie zostaną objęte dzieci powyżej 6. miesiąca życia ani dzieci, które wcześniej rozpoczęły leczenie innym lekiem. Jak komentuje Fundacja SMA, starała się ona doprowadzić do zniesienia tego ograniczenia od półtora roku, niestety bezskutecznie.

Po raz pierwszy Zolgensmę podano w Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie pod koniec kwietnia tego roku. Od poniedziałku, 20 lipca na lek w tej samej klinice czekał Wojtek Howis z Galewic. 21 lipca w życiu Wojtusia i jego rodziny nastąpił przełom. Chłopcu podano Lek Zolgensma.-Dopiero teraz dotarło do mnie, że ten cud naprawdę się wydarzył- skomentowała po podaniu leku małemu Wojtusiowi jego mama. Terapia polega na jednorazowym podaniu płynu, który wystarcza na całe życie. Dotychczas ten innowacyjny lek terapii genowej przyjęło na świecie około 400 dzieci. Jako niedopuszczony do stosowania w Polsce, lek ten został zakupiony ze środków prywatnych i sprowadzony przez szpital w ramach procedury tzw. importu docelowego. Zolgensma dostarcza do komórek syntetyczny gen SMN1, który w bardzo krótkim czasie zaczyna kodować brakujące białko SMN. Wojtuś po podaniu leku czuje się dobrze. Jeśli wszystko przebiegnie pomyślnie, już niedługo jego choroba powinna wyhamować, a malec zacznie doganiać swoich rówieśników w rozwoju.

Akcja GaszynChallenge ruszyła w niedzielę 17 maja 2020 roku z inicjatywy druha Marcina Topora z jednostki OSP w Gaszynie. W jej ramach uczestnicy robili minimum 10 pompek, wpłacając przy tym minimum 5 zł na rzecz Wojtusia Howisa i nominują do wyzwania kolejne osoby. Osoby, które z jakiś powodów nie były w stanie zrobić pompek miały za zadanie wpłacenie 10 zł. Na wypełnienie zadania nominowana osoba miała 48 godzin. Bardzo szybko do akcji włączyli się nie tylko strażacy z innych jednostek na terenie całego kraju, ale także policjanci, wojskowi, placówki oświatowe, pracownicy urzędów i innych instytucji, producenci mebli i wiele innych firm. Pompki dla Wojtusia oczywiście bardzo chętnie robiły także osoby prywatne. GaszynChallenge wyszedł poza granice kraju. Dla Wojtusia pompowano m.in. na Antarktydzie. Akcja przybierała różne formy, poza pompowaniem robiono także przysiady. Pozwoliła ona w bardzo szybkim tempie dobrnąć do końca zbiórki na lek dla Wojtusia Howisa. Obecnie jest kontynuowana dla pozostałych dzieci z SMA, z podziałem na województwa.